《羅倫佐的油》罕病男童基因治療給生機 | 電影影評網
2017年10月5日—這種被稱為「腎上腺白質退化症」(ALD)的罕見疾病,發病者幾乎僅限於男童,全球每2萬人有1個病例,因為1992年電影《羅倫佐的油》而較為人所知,片中主角 ...
美聯社報導,根據新英格蘭醫學期刊4日刊登研究報告,有一種實驗性療法似乎能協助罹患電影《羅倫佐的油》中罕見疾病[1]的男童。17個受測男童中的15名,經過兩年的基因治療後未見重大癱瘓,這對經常導致身體機能快速衰弱,並在10年內死亡的疾病來說,成效斐然。
這種被稱為「腎上腺白質退化症」(ALD)的罕見疾病,發病者幾乎僅限於男童,全球每2萬人有1個病例,因為1992年電影《羅倫佐的油》而較為人所知,片中主角的父母自行研究出一種提煉自橄欖油與菜籽油的特殊油脂,幫助他延緩病情。
但羅倫佐的油無法治癒ALD患者。真實世界的羅倫佐2008年過世,得年30歲,比醫生預測的多活20年。目前唯一有效的方法是從符合捐贈條件的手足身上取得幹細胞[2]進行移植,但每5名病童僅約1人能找到合適捐贈者。
新研發的基因療法是讓病童成為自己的捐贈者。醫生採集病童血液幹細胞,在實驗室中進行修正為攜帶健康基因,再重新植入病童體內。但在修正過的幹細胞植入前,病童須服用強力藥物摧毀原有骨髓,以協助修正後的細胞穩定繁殖。
17名4到13歲男童接受測試進行此一基因療法。兩年後,15名男童病況穩定,另2人死亡,其中之一因病況惡化,另一是退出實驗接受捐贈者移植後死於併發症。實驗結果顯示,基因治療和接受幹細胞移植的效果一樣。主要問題在於療效能持續多久,以及若獲核可,治療費用會有多高。
這項研究的費用,由美國政府補助和提出該基因療法的藍鳥生物科技公司負擔。
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References 罕見疾病 (health.udn.com) 幹細胞 (health.udn....羅倫佐的油 | 電影影評網
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